脳に直接投与の治療薬承認 ムコ多糖症２型で世界初 知的発達の改善期待

不要な物質が分解されずに体内にたまってしまう「ムコ多糖症２型」という先天性の希少疾患に対する新しい治療薬が今年１月、厚生労働省に承認関連キーワードはありません