患者3人の希少疾患に初めての薬 ライソゾーム病の薬の開発進む - 朝日新聞デジタル

細胞内で古くなった物質がたまってしまう病気「ライソゾーム病」の薬の開発が進んでいる。ライソゾーム病は40種類ほどが知られ、そのうちの一つで、日本で関連キーワードはありません