メディパルホールディングスとＪＣＲファーマ、GM２ガングリオシドーシスに対する治療薬候補 ...

... 物質です。JCRが実施した非臨床試験＊1においては、JR-479が静脈内投与で中枢神経系を含む全身に送達され、本疾患の原因基質を減少させることが確認され関連キーワードはありません